Dünyanın en pahalı ilacı 4,25 milyon dolar
Şimdiye kadarki en pahalı yeni ilaç var: Brooklyn'deki bir ev ya da Miami'deki bir malikane kadar maliyetli ve ortalama bir insanın hayatı boyunca kazanacağından daha fazla maliyetli bir gen terapisi.
Duyuru
Terapötik ilaca Lenmeldy adı verilir ve metakromatik lökodistrofiyi (MLD) tedavi etmek için geliştirildi. İlaç Pazartesi günü ABD'de onay aldı. Üretici Orchard Therapeutics, 4,25 milyon dolarlık maliyetin tedavinin hastalar ve aileleri açısından değerini yansıttığını söylüyor.
Küçük çocuklar nörolojik hastalık MLD'den etkilenir. Genç hastalar konuşma ve yürüme yeteneklerini kaybederler. Yaklaşık yarısı ölüyor, diğerleri ise aileleri için dayanılmaz bir durum olan bitkisel hayatta yaşamaya devam ediyor.
MLD nadir görülen bir hastalıktır: Amerika Birleşik Devletleri'nde her yıl yalnızca 40 çocuğa MLD tanısı konulmaktadır. Bu hastalıkları hedef alan ilaçlara yetim ilaçlar adı verilmektedir. Bu tür hastalıkların son derece nadir olması, yeni gen tedavilerinin fiyatlarının hızla yükselmesinin nedenidir. Gelin sadece ekonomik yönleri ele alalım: Orchard'da 160 kişi çalışıyor; bu, birkaç yıl boyunca bakabilecekleri çocuk sayısından çok daha fazla.
Pahalı gen tedavileri için pazar fırsatı
Sonuç olarak, bu fiyata bile en son DNA tedavisini satmak sallantılı bir iş olabilir. Biyoteknolojik ürünler hakkında veri toplayan Solt DB'nin kurucusu Maxx Chatsko, “Gen terapileri piyasada sıkıntı yaşıyor ve Lenmeldy'nin bu trende karşı koymasını beklemiyorum” diyor. İsterseniz dünyanın en pahalı ilacı olmak bir lanettir.
MLD tedavisi 2021 yılında Avrupa'da “Libmeldy” adı altında onaylandı. Fiyatı 2,8 milyon Euro'nun biraz altında. Ancak Chatsko, geçen yılın büyük bölümünde Orchard'ın ürün satışlarından yalnızca 12,7 milyon dolar gelir elde ettiğine dikkat çekiyor. Sonuç olarak, onu alan çocukların sayısını elinize sayabilirsiniz.
Gen terapisi, çocukların kemik iliği hücrelerine eksik bir gen ekleyerek hastalığın beyindeki nedenini ortadan kaldırır. 2010 yılında başlayan çalışmalarda tedavi gören çocukların çoğu normal insanlara dönüştü.
Çocuklar genellikle tekrar yürüyebilir ve bilişsel açıdan sağlıklı olurlar. Orchard'ın baş sağlık görevlisi Leslie Meltzer, “Tedavi ettiğimiz çocuklar okula gidiyor, spor yapıyor ve anlatacak kendi hikayeleri var” diyor. Tedavi olmadan bu mümkün olmazdı.
Bağımsız gruplar da ilacın uygun maliyetli olabileceğine inanıyor. Bunlardan biri, ilaçların değerini değerlendiren Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü, geçen Eylül ayında yaptığı açıklamada, modellemesinin MLD gen terapisinin 2,3 ila 3,9 milyon dolar arasında bir maliyete değeceğini öne sürdüğünü söyledi. Ancak aşırı fiyatların, tedavinin ekonomik açıdan uygun olmadığının bir işareti olabileceği inkar edilemez.
Önceki rekor sahipleri
En pahalı ilaç olan gen terapisi Glybera'nın önceki sahibi, piyasadan çekilmeden önce yalnızca bir kez satın alınmıştı. O zamanlar onu fiyat lideri yapan 1 milyon dolarlık fiyat etiketini haklı çıkaracak kadar iyi görünmüyordu.
Novartis şirketi, 2019 yılında FDA onayını aldığı Zolgensma gen terapisini 2.125 milyon dolara piyasaya sürdü. 2020 ortasından bu yana Almanya'da da piyasada. Çocuklarda ölümcül kas zayıflığının (spinal müsküler atrofi, tip 1) tedavisinde kullanılır.
Aynı zamanda bir gen terapisi olan Hemgenix, Zolgensma'nın yerini aldı. 3,5 milyon dolara mal oldu ve genetik bir kan pıhtılaşma bozukluğu olan hemofili B'yi tedavi etmeyi amaçlıyordu. Bu tür tedavilerin milyarlarca dolar gelir getirmesi bekleniyordu, ancak basında çıkan haberlerde bunların beklendiği kadar iyi karşılanmadığı belirtiliyor.
Orchard'ın kendisi, maliyeti 600.000 avronun biraz altında olan ve bir tür bağışıklık yetersizliğinin tam tedavisi olan Strimvelis adlı başka bir DNA tedavisinden vazgeçti. Şirket gen terapisini sahiplendi ve hatta 2016 yılında Avrupa'da onayladı. Sorun hem hasta sayısının yetersizliği hem de alternatif tedavilerin bulunabilirliğiydi. Para iade garantisi bile Strimvelis'i kurtaramadı, bu yüzden Orchard 2022'de üretime son verdi. 2023'te Japon ilaç üreticisi Kyowa Kirin, bugün hâlâ ait olduğu Orchard şirketini devraldı.
Yani gen terapileri denemelerde başarılı olsalar bile oyunu kaybedebilir. Lenmeldy'nin durumunda hastalığın erken tespit edilmesi hayati önem taşıyacak. Çünkü çocuklar belirtileri gösterdiğinde artık çok geç olabilir. Şimdiye kadar pek çok hasta, daha büyük bir kardeşin zaten kalıtsal hastalığa sahip olması nedeniyle keşfedildi.
Yenidoğan taramasının genişletilmesi
Orchard, doğumda otomatik olarak test edilen hastalıklar listesine MLD'yi ekleyerek bu sorunu çözmeyi umuyor. Bu, piyasayı güvence altına alacak ve daha fazla çocuğun hayatını kurtaracaktır. Savunucular, teste ilişkin kararın ABD hükümetinin Yenidoğan Tarama Komitesi'nin Mayıs ayında yapacağı toplantı sonrasında gelebileceğini söylüyor.
Tedavi savunucuları arasında, Denver'da kendi danışmanlık şirketi Rarralel'i yöneten nadir hastalık tedavisi savunucusu Amy Price da bulunmaktadır. Price'ın MLD'li üç çocuğu vardı: Biri öldü, ancak ikisi, tedavinin hala deneme aşamasında olduğu 2011'den itibaren aldıkları MLD gen terapisiyle kurtarıldı.
Price, tedavi gören ve artık ergenlik çağında olan iki çocuğunun “tamamen normal, kesinlikle ortalama” olduğunu söylüyor. Ve bu fiyata değer, diyor. “Tedavi edilmeyen bir çocuğun ekonomik yükü, gen terapisinin önceki tüm fiyatlarını aşıyor” diyor. “İnsanlar yalnızca fiyata yanıt vermek istediğinde bu gerçeği anlamak zor.”
(Jle)
Haberin Sonu